沃拉西地尼说明书：用药必读指南

脑胶质瘤作为常见的颅内恶性肿瘤，一直缺乏高效低毒的治疗方法。沃拉西地尼（商品名：Voranigo）作为一种首创的口服靶向药物，专门针对IDH1或IDH2基因突变的低级别胶质瘤患者，为这一特定人群带来了新的治疗希望。了解药物的正确使用方法、注意事项及潜在副作用，对确保治疗安全有效至关重要。

一、药物基本信息

沃拉西地尼是一种小分子口服抑制剂，专门靶向异柠檬酸脱氢酶1和2（IDH1和IDH2）的突变形式。

它通过抑制突变IDH酶的活性，阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸（2-HG）的产生，从而恢复细胞的正常分化程序，抑制肿瘤生长。

二、适应症

沃拉西地尼适用于治疗12岁及以上的成人和儿童患者，用于IDH1或IDH2突变型2级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，这些患者在接受手术（包括活检、次全切除或全切除）后，不需要立即进行化疗或放疗。

三、用法用量

成人患者的推荐剂量为每日一次，每次口服40mg。

12岁及以上儿童患者的剂量根据体重确定：体重≥40公斤者，每日一次口服40mg；体重<40公斤者，每日一次口服20mg。

本品可随餐或空腹服用，应整片吞服，不要分割、压碎或咀嚼。治疗应持续直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

四、副作用

沃拉西地尼常见的不良反应包括疲劳、头痛、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻、恶心和癫痫发作。

肝酶升高是最需要关注的副作用之一，约22%的患者会出现转氨酶升高。其他可能的不良反应包括食欲下降等。

严重的副作用可能包括癫痫加重或新发癫痫、脑水肿或颅内压升高以及严重肝功能异常。

五、注意事项

肝功能监测至关重要，建议在用药前、用药初期的前2个月内每2周监测一次肝功能，之后每月监测。

该药物可能增加癫痫发作风险，应避免从事突然昏厥可能对自己或他人造成伤害的活动，包括驾驶或操作机械。

育龄期女性在治疗期间及停药后3个月内应采取有效避孕措施。同时，该药物可能影响激素类避孕药的效果，建议使用额外的屏障避孕方法。

六、药物相互作用

沃拉西地尼与强CYP3A4诱导剂（如利福平、卡马西平）合用可能降低其血药浓度，影响疗效。

与强CYP3A4抑制剂（如酮康唑、伊曲康唑）合用可能增加药物暴露，增加毒性风险。

部分抗癫痫药物（如苯妥英、苯巴比妥）可能影响CYP酶活性，合用时应谨慎。

七、存储条件

沃拉西地尼应在室温下（20°C至25°C） 保存，允许在15°C至30°C范围内短暂偏移。

应保存在原始容器中，放在儿童和宠物接触不到的地方。

沃拉西地尼代表了一种治疗IDH突变型低级别胶质瘤的重大进展，为患者提供了一种新的靶向治疗选择。严格遵循药品说明书的指导。